否定RNA疗法还为时过早

Nature杂志去年发表的一篇论文似乎断定由RNA干涉调控的沉寂作用来进行基因治疗的前景不妙 。该论文表明,大剂量的短发夹RNA会阻断小鼠的微RNA通道 , 造成致命后果 。现在,一项新的研究表明 , 否定RNA疗法还为时过早 。一种不同类型的抑制性RNA——小干涉RNA(siRNAs)——可以给实验鼠施用 , 而不产生毒性 。肝脏微RNA的活性仍然不受siRNAs影响,尽管小鼠和仓鼠肝脏细胞中的目标基因80%被沉寂 。