用siRNA治疗脑炎的动物试验

自从基因沉默通过自然出现的小RNA分子被发现以来 , 认为小干涉RNA(siRNA)也许可用于治疗的观点就一直在流传 。近年来,科学家已经发表了几篇关于系统性注射siRNA的研究报告 , 但大脑仍然不在注射的目标中,原因仍然是那个老问题,即血液和大脑之间所存在的障碍 。现在,在美国和韩国实验室之间的一个合作项目中,研究人员找到了跨越这个障碍来输送siRNA的一种方法 。这种方法除了适用于siRNA外 , 还可能适用于其他类型的药物 , 它利用从狂犬病病毒中提取的一个短肽作为RNA的输送工具 。除了将RNA输送进细胞培养中的神经细胞中外,一种抗病毒的siRNA也被特定地输送进感染了脑炎的小鼠脑中:正常情况这种感染是致命的,但注射siRNA后大约80%的小鼠存活了下来 。如果将这种方法用在人身上,那么就有可能找到一种治疗神经疾病的非入侵性静脉治疗方法 。