能引发和维持癌症的干细胞非常像正常细胞，以至于难以设计专门针对癌症的药物来 。这是一个严重的问题 ， 因为举例来说 ， 在白血病治疗期间受损的血液干细胞能造成造血机能丧失，甚至导致患者死亡 。现在，对肿瘤抑制因子PTEN（在白血病和其他癌症中经常是没有活性的）所做的一项研究，发现了正常干细胞与癌变干细胞在自我更新上的一大差别 。PTEN正常情况下抑制磷脂酰肌醇-3-OH激酶信号通道 ， 限制细胞增殖和存活 。在没有PTEN时，白血病干细胞能够增殖，但正常干细胞被耗尽 。这说明 ， 能够模仿PTEN的药物也许能够抑制白血病，而不会伤害血液干细胞 。事实上，在缺失Pten的小鼠身上，雷帕霉素（Rapamycin）能杀死白血病干细胞，但却能保护血液干细胞的功能 。另一项研究证实了PTEN在调控血液干细胞中所起的作用 。
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