亨廷顿疾病中神经元失去支持 _亨廷顿疾病

一项对与亨廷顿疾病有关的蛋白质的新发现，也许能为治疗这种疾病指出新的方法。一个国际研究小组的科学家发现，蛋白质huntingtin调节另一种蛋白质BDNF的转录。BDNF蛋白对纹状神经元（striatal neurons）的存活至关重要，而纹状神经元通常在亨廷顿病中死去。这一发现建议了一些治疗方法，比如用药物替代或促进正常huntingtin蛋白的活性，或是提高大脑中BDNF的含量。早先的研究指出huntingtin蛋白的突变使得该蛋白处于过度活跃状态，而这种“增值功能（gain-of function）”是产生疾病作用的罪魁祸首。现在，米兰大学和其他地方的科学家发现，正常的huntingtin蛋白增加BDNF基因的转录，而转录影响BDNF蛋白的产生和它们到纹状目标的输送。突变的huntingtin蛋白削弱了转录过程，结果造成BDNF蛋白的缺乏使纹状神经元容易受损伤。作者说，这也显示了huntingtin蛋白有益功能的损失对产生疾病的作用的可能性。