内含子传递的基因治疗

II 型内含子是指能够将自身插入到双链DNA中目的区域的可移动RNA 。作者在这项新的研究中说,II 型内含子实际上也可以反过来做为“目的区域” , 被插入任何DNA链 。这很可能使这些内含子成为基因治疗和基因工程的有效工具 。在确定哪些内含子序列是识别目的DNA所必需的以后,Huatao Guo 和同事们用这些信息设计出了新的内含子 。新设计的内含子可以瞄准HIV-1病毒和人类编码免疫受体CCR5基因中的不同部位 。人类免疫受体CCR5和艾滋病毒抵抗力有关 。所有这些修饰过的内含子都可以将自身插入到目标的准确位置中 。据作者介绍,这些结论表明通过内含子的基因治疗将来某一天或许能够被用于阻止患者体内艾滋病毒的复制 。