亨廷顿疾病是由名为亨廷顿蛋白的一种异常蛋白中谷氨酸的一个扩展的、重复的序列引起的 。研究发现 ， 该蛋白含有这一序列的区域与结合CREB的蛋白和一种相关因子结合，抑制了它们将乙酰基基团转移给其他蛋白的能力 。这一作用降低了乙酰组蛋白的水平，这是一种与亨廷顿疾病有关的效应 。组蛋白脱乙酰基酶(HDAC)抑制剂可恢复乙酰组蛋白的水平，研究还表明，它们在果蝇模型中能够防止神经退化 。几种HDAC抑制剂已经被批准用于其他一些临床用途，如癌症治疗等，这让我们看到了这些化合物也许还有用于治疗神经退化疾病的可能性 。
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