虽然尚处在初期阶段 ， 但RNA干涉（RNAi）已经被看作是一种用来沉寂基因的具有潜在重要性的治疗方法 。在活体中输送“短干涉RNA”（siRNA）的一种办法是，将siRNA序列作为“短发夹”克隆进一种腺病毒载体中 。当送入动物体内时，该发夹序列被表达出来 ， 形成一个“双链RNA”（shRNA） ， 并被RNAi通道处理 。然而 ， 对成年小鼠肝脏中shRNA的表达的长期效应所做的一项研究为我们敲响了警钟 。该研究结果表明 ， 很多shRNA在小鼠中表达时是有毒的 。这种经常是致命的毒性似乎是由shRNA与内生微RNA之间为与Exportin-5结合所展开的竞争造成的 。Exportin-5是一个参与将分子输送出细胞核的因子 。人们对开发基于shRNA的疗法非常感兴趣，而此前几乎没有证据表明shRNA在活体中有很强毒性 。

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