采用一种将目标对准染色体上具体基因的基因治疗方法 ， 科学家在成年人干细胞中消除了与脆骨病--成骨不全症—相关的变异 。这种疾病是COLIA1和COLIA2基因的变异而造成的，基因的变异导致不正常的胶原蛋白质产生 。显型基因或等位基因中的这种变异会引发威胁生命的骨骼畸形 ， 而隐型基因中的这种变异的危害性则小些 。以前，一些基因治疗法导致了癌症的发生 ， 这是因为经过基因工程改变的病毒或载体是将更改了的基因随机插入基因组中的，这一过程触发了引发癌症的基因 。Joel R. Chamberlain和同事使用了一种腺伴随病毒载体，能在针对特定的位点 。他们从成骨不全症患者身上取出干细胞 ， 用载体破坏了细胞的有缺陷的显型COLIA1基因 。之后，这些干细胞在培养液中制造出较好的胶原蛋白肽，当被移植到小鼠的骨髓中时它们能形成骨头 。
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