利用人类胚胎干细胞进行的第二项试验获批准 _人类

利用人类胚胎干细胞进行的第二项试验获批准
美国食品和药物管理局已经批准了涉及到源自人类胚胎干（hES）细胞的细胞的第二项临床试验。先进细胞技术（ACT）——位于马萨诸塞州马尔堡的一家生物技术公司——在11月22日宣布，它已经获得许可对斯塔加特氏病黄斑营养不良——导致儿童视力逐渐丧失的一种罕见疾病——的患者的视网膜细胞展开试验。
有几个原因使得对这种疾病展开细胞治疗看起来充满了希望。ACT的首席科学官Robert Lanza指出，首先，眼球是一个享有免疫特权的器官，因此研究人员希望病人在接受移植后不必接受抗排斥药物的治疗。其次，Lanza说，由于能够在单细胞水平下对视网膜进行观测，因此它应该能够非常精确地遵循移植细胞的表现。
这家公司表示，它计划在位于俄勒冈州波特兰、马萨诸塞州伍斯特和新泽西州纽瓦克的诊所里治疗12位该病的晚期患者。Lanza表示，这些患者将接受多达20万个该公司取自hES细胞的视网膜色素上皮（RPE）细胞，它们将被直接移植进眼中。
在动物模型中进行的此试验一直被看好。患有一种斯塔加特氏病的小鼠在移植了人类RPE细胞后保存了它们的视觉，然而未经治疗的对照组则最终失明。Lanza说，研究人员并没有发现副作用。他表示，该公司已经提出了申请，尝试治疗与年纪有关的黄斑变性，这是一种具有相似特征的疾?。诿拦团分? ，有3000万人罹患此病。
ACT在一年前递交了它的斯塔加特氏病试验申请，并希望自己可能成为在病人中测试hES细胞的第一家公司。它并没能够完全做到这一点。今年10月，杰龙生物医药公司和加利福尼亚大学欧文分校的研究人员开始了用hES细胞治疗脊髓损伤患者的第一项临床试验。
ACT是涉及胚胎干细胞研究的首批公司之一，但它曾历经跌宕起伏，几乎歇业了好几次。Lanza说：“我们的电话关闭了若干次。但我们做到了。这是很艰难的工作，但自然界对我们还比较合作。”
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EurekAlert!