基因治疗能适用于胎儿吗？ _基因

基因治疗作为治疗遗传疾病的希望已被人们普遍看好。但是当这些疾病作恶于未出世的婴儿时，又该怎么办呢？一种被称为子宫内基因治疗（IUGT）的方法可将健康基因转移到胎儿中去。这或许能为上述难题提供解决的办法。这种治疗方法可能比发育晚期阶段的基因治疗更有效，因为这时胎儿拥有的细胞更少并且免疫系统也没发育完全。在这篇文章中，Zanjani和Anderson回顾了目前我们所知道的有关IUGT的工作原理，并且概括了在IUGT适用于我们人类自身以前，需要进行的研究。虽然IUGT研究在动物身上取得的结果令人鼓舞，但就人类而言，仍有许多安全性问题有待解决。在相关的政策论坛中，Sugarman回顾了近来人类基因治疗的方案，并以此为参照讨论了进行人体试验所涉及的问题和需要考虑的地方。他解释说，研究人员和公众共同面临的任务是，在用于人体的安全性和取得效果的可能性之间寻求平衡，设计出最可能的试验方案并得到考虑周全和令人信服的结果。