据英国《泰晤士报》网站报道 , 少年性黄斑变性是一种罕见且常规疗法无法治愈的眼病 , 在患病少儿步入成年时会导致失明 。不过,患此病的病人有望成为世界上首批从一种胚胎干细胞疗法获益的人 。
少年性黄斑变性,于1990年由斯特格(stargardt)首先报道,因此又名斯特格?。?是一种原发于视网膜上皮层的常染色体隐性遗传病 。预计斯特格病胚胎干细胞疗法的临床试验将于明年春天展开 。美国先进细胞技术公司(Advanced Cell Technology)已经向美国食品和药物管理局提出申请,要求批准开展相关临床试验 。如果申请被批准的话,试验中的12名病人将成为世界上首批接受胚胎干细胞疗法的人 。
虽然在今年1月份美国食品和药物管理局批准了针对脊髓瘫痪的胚胎干细胞疗法,但是由于该疗法还存在问题,因此在明年下半年之前不会有病人接受该疗法治疗 。
设计出斯特格病胚胎干细胞疗法的罗伯特·兰萨将这一应用描述为重大进步 。他说:“经过数年的研究和政治辩论,我们终于处于展示胚胎干细胞的潜在临床价值的前夜 。”罗伯特·兰萨供职于先进细胞技术公司 。“我们的研究清晰地表明 , 由胚胎干细胞转化而来的视网膜细胞能修复动物的视力,否则的话它们会失明 。我们希望这些细胞同样在人类身上有效 。”
目前,英国伦敦大学学院的皮特·科菲也正领导进行用胚胎干细胞疗法治疗老年性黄斑变性的研究 。老年性黄斑变性是导致失明的最常见原因 。科菲教授希望在2011年初进行临床实验 。
先进细胞技术公司利用胚胎干细胞制成视网膜色素上皮细胞 。在动物试验中,科研人员向患斯特格病的老鼠眼内植入该细胞,结果患病老鼠的视力大大提高,而且实验没有发现副作用 。
斯特格病是导致青少年失明的最常见原因 。比如美国的田径女选手玛拉·郎安在9岁时被查出患有该病,但她依然坚持在近乎失明的情况下参加了2000年悉尼奥运会 。在斯特格病和老年性黄斑变性中 , 视网膜色素上皮细胞功能异常 。
【美国将开展世界首次胚胎干细胞疗法临床实验】兰萨博士表示 , 世界上首次胚胎干细胞临床试验将有12名病人参加 , 首先将进行安全性和耐受性评估 。如果此次试验成功的话,将进行大规模研究检验该疗法的效果,如果进展顺利的话 , 在未来3到5年内,该疗法将得到批准并广泛用于临床 。
胚胎干细胞(embryonic stem cells)是指当受精卵分裂发育成囊胚时内细胞团(Inner Cell Mass)的细胞,它具有体外培养无限增殖、自我更新和多向分化的特性 。无论在体外还是体内环境,胚胎干细胞细胞都能被诱导分化为机体几乎所有的细胞类型 。胚胎干细胞(ES细胞)是一种高度未分化细胞 。它具有发育的全能性 , 能分化出成体动物的所有组织和器官,包括生殖细胞 。研究和利用胚胎干细胞细胞是当前生物工程领域的核心问题之一 。不过,胚胎干细胞研究在美国一直是一个颇具争议的领域,支持者认为这项研究有助于根治很多疑难杂症,是一种挽救生命的慈善行为,是科学进步的表现 。而反对者则认为,进行胚胎干细胞研究就必须破坏胚胎,而胚胎是人尚未成形时在子宫的生命形式 。因此,如果支持进行胚胎干细胞研究就等于是怂恿他人“扼杀生命”,是不道德的,违反伦理的 。
新浪科技(唐宁)
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