中国科研人员首次完成基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者 _艾滋病

HIV病毒与艾滋病示意图

基因编辑技术研究或成治疗艾滋病的新方法
（）据ETtoday（马叔安）：邓宏魁以及吴昊研究组11日发表论文，宣告中国科研人员首次完成基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者。邓宏魁研究组建立了利用CRISPR/Cas9进行人造血干细胞基因编辑的技术体系，可用以长期稳定地重建人的造血系统，其产生的外周血细胞具有抵御HIV（艾滋?。└腥镜哪芰?。
《北京青年报》报导，CRISPR/Cas9系统是一种存在于古细菌中的针对入侵病毒和质粒的适应性免疫系统，可直接与DNA靶标碱基配对，随后启动机体的自我损伤修复机制。
该研究在艾滋病患者化疗之后，研究人员筛选适配骨髓，在进行CCR5基因的CRISPR编辑之后，回输到患有白血病合并艾滋病的患者体内，并进行了长达近两年编辑效果的评价。
研究发现，在移植后4周，患者白血病处于完全缓解状态，供者型骨髓细胞嵌合率达100%，经过长达19个月的随访发现，患者白血病处于持续完全缓解状态，供者型细胞完全嵌合。
报导指出，在成体造血干细胞上的基因编辑，只局限在造血干细胞及其分化产生的血细胞中，而不会对其他组织器官及生殖系统产生影响，以CRISPR为代表的基因编辑技术有望为艾滋病、镰刀型贫血、血友病、β地中海贫血等血液系统相关疾病的治疗带来新的契机。
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（）据东网：由北京大学-清华大学生命科学联合中心、首都医科大学及解放军总医院第5医学中心组成的研究团队，周三（11日）在英国医学杂志发表论文，指透过基因编辑工具从捐赠者的骨髓干细胞中删除一种名为CCR5的基因，然后移植到一名艾滋病及白血病患者体内，成功令白血病处于完全缓解状态，并可暂停服用抗艾滋药物。
由北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁领导的研究团队，在骨髓库中寻找适合骨髓，再以基因编辑工具CRISPR-Cas9剔除17.8%的CCR5基因，移植到一名27岁患艾滋病及白血病的病人体内。
在移植后4周，病人的白血病处于完全缓解状态，病情在其后19个月一直维持完全缓解状态。此外，病人更可暂停服用抗艾滋药物。不过，基因编辑治疗技术对淋巴细胞中CCR5的破坏率仅为5%左右，研究人员承认需要对疗法作进一步研究。
内媒报道指，该研究论文意味中国科研人员首次完成基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者，经基因编辑的成体造血干细胞可在人体内长期稳定的造血系统重建，基因编辑并不会对其他组织器官及生殖系统产生影响，为艾滋病、贫血及血友病的治疗带来曙光。