新药“Zolgensma”：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元史上最贵
（）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法，叫价212.5万美元，成为史上最昂贵药物 。药厂方面表示，药物价格惊人是因为它是颠覆性的新疗法，而且已比现行疗法便宜一半 。
新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出 ， 为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）的一次性疗法 。疗法采用静脉注射，以有效基因取代患者的缺陷基因 。家长可分5年偿还费用 。新生儿的SMA发病率约为万分之一 ， 90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡 ， 或须使用呼吸器 。
FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的幼儿，包括那些还未有病征的孩童 。当局指，Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的临床测试，而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐 。诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准 。
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（）据ETtoday：瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市 ， 可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA） ， 药物注入患者体内后，有效基因会取代掉缺陷基因，为颠覆传统的「基因疗法」 。然而Zolgensma并不是人人都负担得起，一剂就要天价210万美元，是有史以来最昂贵的药物 。
据《卫报》报导，Zolgensma采用静脉注射，进入到患者脊髓液再发挥药效，先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试，目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童 。
报导指出，罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿，有90%会在2年内死亡，过去市面上只有一种治疗此疾病的药物 ， 如今药厂巨头推出Zolgensma，无疑是给了病童父母极大希望，但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵，有需要的人根本负担不起 。」
诺华表示，Zolgensma只需要一剂就能完成治疗 ， 不用一直花钱买下一剂药物，相比之下划算得多，而且未来会和保险公司合作，家长可以分5年时间来支付费用 ， 平均每年付42.5万美元 。

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